CUREiHUS

Het doel van het onderzoek is het monitoren en evalueren van de behandeling bij patiënten met aHUS. 

Sinds 2015 is er een nieuwe Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS. Volgens deze richtlijn worden patiënten met aHUS behandeld met plasmatherapie en/of eculizumab. Eculizumab is een medicijn dat sinds 2012 op de markt is en een deel van het complementsysteem remt en hierdoor schade voorkomt. Ondanks dat de ziekte meestal goed reageert op de behandeling met eculizumab zijn er ook enkele belangrijke nadelen van deze behandeling. Er is nog weinig bekend over het beste behandelschema, de precieze werking van eculizumab en de invloed van de behandeling op uw algehele gezondheid. Middels de CUREiHUS studie kunnen we de nieuwe richtlijn monitoren en evalueren. 

Monitoren van de aHUS behandeling
Om de behandeling van aHUS te kunnen monitoren en evalueren hebben we gegevens nodig van alle aHUS patiënten die volgens de nieuwe richtlijn worden behandeld. Met behulp van een database worden gegevens verzameld over uw ziekteproces, van begin tot eind, de behandelingen die u heeft ondergaan en de bloeduitslagen. Deze gegevens zijn gecodeerd en kunnen niet zomaar terug herleid worden naar u als persoon. Hiervoor hoeft u niets extra’s te doen. Uw eigen arts, dan wel iemand van het onderzoekteam, zal uw gegevens invoeren in een beveiligde online database.

Werking van uw complementsysteem
Om iets te zeggen over de werking van uw complementsysteem (en eculizumab) in uw lichaam willen we graag twee extra buisjes bloed afnemen. Hiermee kunnen we bepalen hoe uw complementsysteem reageert op de behandeling. Indien u eculizumab krijgt, willen we ook de spiegel van eculizumab in uw bloed meten. Dit gebeurt op momenten dat er al geprikt wordt, dus u hoeft niet extra geprikt te worden.

Deelonderzoek: Aanvullend genetisch onderzoek

Als er bij u aan aHUS wordt gedacht, wordt er meestal genetisch onderzoek ingezet. Hierbij wordt gezocht naar veranderingen in uw DNA, die wijzen op een foutje in het complement systeem. Wereldwijd wordt er veel onderzoek gedaan naar genetisch veranderingen die een hoger risico geven op aHUS. Jaarlijks komt er dan ook nieuw genetisch onderzoek beschikbaar. Het kan dan ook zijn dan het genetisch onderzoek, dat eerder bij u is ingezet, niet meer volledig is. Met dit deelonderzoek geeft u toestemming voor het (eventueel) aanvullen van uw genetisch onderzoek. Het gaat hierbij alleen over het genetisch onderzoek dat van belang is bij aHUS (het complement systeem). We zullen geen andere genen onderzoeken. Het onderzoek zal uiteraard ook niet worden uitgevoerd als uw genetisch onderzoek al compleet is.

Door uw genetisch onderzoek compleet te maken, kunnen we uw genetisch ‘profiel’ naast uw ziektebeloop bekijken. Op deze manier krijgen we een beter inzicht in welke genetische veranderingen mogelijk een hoger risico op terugkeer van de ziekte geven, maar bijvoorbeeld ook het ontwikkelen van nierfalen op lange termijn. Indien er in dit aanvullende onderzoek een nieuwe genetische verandering wordt gevonden die voor u relevant is (of kan zijn), zal deze worden gedeeld met uw hoofdbehandelaar. Via hem/haar zal u dan ook de uitslag ontvangen.

Als het bloed waaruit eerder genetisch onderzoek bij u is verricht nog beschikbaar is, zullen we uiteraard dit bloed gebruiken om het genetisch onderzoek aan te vullen. Mocht dit bloed echter niet meer beschikbaar of bruikbaar zijn, dan zullen we één keer extra bloed afnemen. Dit zal dan plaatsvinden op een moment dat u al een infuus heeft óf al geprikt wordt voor ander bloedonderzoek. U zal voor dit onderzoek dan ook niet extra geprikt worden. Aan dit onderzoek zitten voor u geen enkele kosten verbonden.

Interesse in deelname
U beslist zelf of u meedoet aan het onderzoek. Deelname is vrijwillig. Als u niet wilt meedoen,  wordt u wel gewoon via de nieuwe richtlijn behandeld, echter zullen we dan geen gegevens van u verzamelen in de database. Uw eigen arts kan u meer vertellen over de mogelijkheden die er zijn en de voor- en nadelen daarvan.

De CUREiHUS studie is opgezet door het Radboud Universitair Medisch Centrum (Radboudumc). Een heel team van het Radboudumc zorgt ervoor dat deze studie mogelijk is.

Heeft u vragen over het onderzoek? U kan uw vraag direct hier stellen. Wij proberen uw vraag zo spoedig mogelijk te beantwoorden.