Eculizumab
Eculizumab is een medicijn dat ervoor zorgt dat het ontregelde complementsysteem geremd wordt en daardoor geen lichaamscellen/eigen vaatwand meer kan beschadigen. Vroeger konden aHUS patiënten alleen behandeld worden met plasmatherapie. Sinds 2012 is eculizumab in Nederland beschikbaar. Eculizumab heeft de uitkomsten (prognose) voor aHUS patiënten op korte en, zeer vermoedelijk, ook op lange termijn sterk verbeterd. Er zijn nog weinig gegevens bekend over de lange termijn gevolgen van de behandeling.
Ondanks dat de ziekte meestal goed reageert op de behandeling met eculizumab zijn er ook enkele nadelen aan de behandeling:
- Je hebt een hogere kans op het krijgen van een hersenvliesontsteking. Je hebt een goedwerkend complementsysteem nodig om de bacterie (meningococcen) op te ruimen. Doordat eculizumab je complementsysteem blokkeert, ben je vatbaarder voor deze bacterie.
- Je kan een allergische reactie krijgen op eculizumab.
- Eculizumab kan alleen worden gegeven via een infuus. Dit houdt in dat patiënten hiervoor speciaal naar het ziekenhuis moeten komen.
- De kosten voor behandeling met eculizumab zijn heel erg hoog, tot wel €500.000 per volwassen patiënt per jaar.
Kosten en vergoeding eculizumab
Op dit moment is eculizumab het enige beschikbare medicijn tegen aHUS in Nederland. Het langwerkende ravaluzimab is in Nederland (nog) niet goedgekeurd voor behandeling van aHUS. De farmaceut (Alexion) die eculizumab heeft ontwikkeld en levert vraagt er een zeer hoge prijs voor. Wereldwijd zorgt dit ervoor dat de toegankelijkheid en beschikbaarheid van eculizumab onder hoge druk staan, zo ook in Nederland. Door de inzet van (kinder)nefrologen, de nierpatiëntenvereniging en de stichting aHUS Nederland is in 2016 door de minister besloten dat eculizumab (onder strenge voorwaarden) wordt vergoed in Nederland. Om te voldoen aan één van de criteria is de CUREiHUS studie opgericht.
Op basis van voorlopig resultaten van de CUREiHUS studie, is in 2020 besloten de vergoeding van eculizumab te verlengen tot 2025. Op de website van Stichting aHUS Nederland is meer informatie te vinden over hoe de vergoeding van eculizumab in Nederland tot stand is gekomen:
Nieuwe richtlijn
Sinds 2015 is er een nieuwe Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS opgesteld door de landelijke aHUS werkgroep. Deze richtlijn is geheel afzonderlijk van de farmaceut (Alexion), maar wel in nauwe samenwerking met patiënten (en/of ouders van patiënten) samengesteld. Volgens de richtlijn worden patiënten met aHUS behandeld met plasmatherapie en/of eculizumab. Afhankelijk van de leeftijd en voorgeschiedenis van de patiënt wordt eerst plasmatherapie gegeven of direct gestart met eculizumab. De richtlijn beschrijft ook wanneer eculizumab kan worden afgebouwd of kan worden gestopt.
Ondanks dat aHUS meestal goed reageert op de behandeling met eculizumab is er nog weinig bekend over het beste behandelschema, de werking van eculizumab en de invloed van de behandeling op de gezondheid van aHUS patiënten. Om de uitkomsten van de nieuwe richtlijn te onderzoeken, is de CUREiHUS studie opgericht. Deze studie is in 2020 verlengd en zal in ieder geval duren tot oktober 2024.
De volledige richtlijn vindt u hier.
