Eculizumab
Eculizumab is een medicijn dat ervoor zorgt dat het ontregelde complementsysteem geremd wordt en daardoor geen lichaamscellen/eigen vaatwand meer kan beschadigen. Vroeger konden aHUS patiënten alleen behandeld worden met plasmatherapie. Sinds 2012 is eculizumab in Nederland beschikbaar. Eculizumab heeft de uitkomsten (prognose) voor aHUS patiënten op korte en, zeer vermoedelijk, ook op lange termijn sterk verbeterd. Er zijn nog weinig gegevens bekend over de lange termijn gevolgen van de behandeling.
Ondanks dat de ziekte meestal goed reageert op de behandeling met eculizumab zijn er ook enkele nadelen aan de behandeling:
- Je hebt een hogere kans op het krijgen van een hersenvliesontsteking. Je hebt een goedwerkend complementsysteem nodig om bacteriën (met name meningococcen) op te ruimen. Doordat eculizumab je complementsysteem blokkeert, ben je vatbaarder voor deze bacterie. Daarom worden patiënten die eculizumab krijgen gevaccineerd voor meningococcen. Daarmee verkleinen we het risico op ernstige infecties met meningococcen.
- Je kan een allergische reactie krijgen op eculizumab.
- Eculizumab kan alleen worden gegeven via een infuus. Dit houdt in dat patiënten hiervoor speciaal naar het ziekenhuis moeten komen.
- De kosten voor behandeling met eculizumab zijn heel erg hoog. De exacte prijs weten we niet, maar dit loopt in de tonnen per volwassen patiënt per jaar.
Kosten en vergoeding eculizumab
Op dit moment is eculizumab het enige beschikbare medicijn tegen aHUS in Nederland. Het langwerkende ravaluzimab is in Nederland (nog) niet goedgekeurd voor behandeling van aHUS. De farmaceuten die eculizumab hebben ontwikkeld en leveren vragen er een zeer hoge prijs voor. Wereldwijd zorgt dit ervoor dat de toegankelijkheid en beschikbaarheid van eculizumab onder hoge druk staan, zo ook in Nederland. Door de inzet van (kinder)nefrologen, de nierpatiëntenvereniging en de stichting aHUS Nederland is in 2016 door de minister besloten dat eculizumab (onder strenge voorwaarden) wordt vergoed in Nederland. Om te voldoen aan één van de criteria is de CUREiHUS studie opgericht.
Op basis van voorlopig resultaten van de CUREiHUS studie, is in 2020 besloten de vergoeding van eculizumab te verlengen.
Nieuwe richtlijn
Sinds 2015 is er een nieuwe Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS opgesteld door de landelijke aHUS werkgroep. Deze richtlijn is opgesteld in nauwe samenwerking met patiënten (en/of ouders van patiënten) samengesteld. De richtlijn beschrijft wanneer patiënten met aHUS behandeld worden met eculizumab. De richtlijn beschrijft ook wanneer eculizumab kan worden afgebouwd of kan worden gestopt.
Ondanks dat aHUS meestal goed reageert op de behandeling met eculizumab is er nog weinig bekend over het beste behandelschema, de werking van eculizumab en de invloed van de behandeling op de gezondheid van aHUS patiënten. Om de uitkomsten van de nieuwe richtlijn te onderzoeken, is de CUREiHUS studie opgericht. Deze studie loopt tot eind 2036, en wordt elke vier jaar geanalyseerd.
